L’innovativo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista ‘Nature Medicine’, è opera di un gruppo di medici e ricercatori del ‘San Raffaele’ di Milano

Nel maggio 2017, per la prima volta al mondo, un paziente affetto da sclerosi multipla progressiva in stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali (del cervello). La terapia rientrava nell’ambito dello studio STEMS, lavoro coordinato dal Professor Gianvito Martino, direttore scientifico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. Oggi, sulla prestigiosa rivista ‘Nature Medicine’, sono pubblicati i grandissimi risultati dello studio clinico. Risultati che possono rappresentare una svolta nella cura di questa terribile malattia. 

Gli esperti in questione, tra medici e ricercatori, hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Hanno infatti osservato una riduzione dell’atrofia cerebrale nei pazienti trattati con il maggior numero di cellule staminali neurali oltre ad una variazione del profilo liquorale in senso pro-rigenerativo dopo il trattamento. Tali risultati, di estremo interesse, necessitano però di essere confermati su un gruppo più ampio di pazienti, in modo da pensare, in futuro, ad un possibile impiego di queste cellule nella pratica clinica. 

La funzione delle staminali neurali

L’innovazione dello studio in questione è rappresentata dall’utilizzo di una nuova terapia cellulare avanzata a base di cellule staminali neurali, mai utilizzate prima in pazienti con sclerosi multipla. Tali cellule infatti, a differenza delle staminali ematopoietiche e di quelle mesenchimali, hanno mostrato negli studi preclinici condotti in laboratorio di poter avere un elevato potenziale pro-rigenerativo una volta trapiantante. Le cellule staminali neurali rappresentano infatti una strategia terapeutica promettente per una malattia complessa come la sclerosi multipla. Una patologia in cui sono molteplici i meccanismi che contribuiscono alla progressione della disabilità, dall’infiammazione alla neurodegenerazione. 

La terapia sperimentale su cui si basa lo studio STEMS consiste in un’infusione di cellule staminali neurali. L’infusione avviene attraverso una puntura lombare che immette le cellule direttamente nel liquido cerebrospinale, attraverso il quale possono raggiungere il cervello e il midollo spinale, ovvero le sedi colpite dalla sclerosi multipla. Le cellule staminali neurali sono cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. Nei modelli animali è stato dimotrato che esse, una volta trapiantate, raggiungono le lesioni cerebrali e midollari proprio perché attirate dal danno. Una volta raggiunte tali lesioni promuovono meccanismi di neuroprotezione e riparazione rilasciando sostanze immunomodulanti e pro-rigenerative. 

Lo studio ha coinvolto 12 pazienti con sclerosi multipla progressiva ed elevata disabilità. Inoltre, le dodici persone coinvolte avevano già ricevuto terapie ad oggi disponibili con scarso o nessun successo. I pazienti, che sono stati suddivisi in 4 gruppi, hanno ricevuto, con un’unica puntura lombare, un numero di cellule crescente: da circa 50 milioni di cellule per il primo gruppo fino ad arrivare a 500 milioni per l’ultimo.

Le parole dell’esperto

Di seguito le parole del coordinatore principale del lavoro, il Professor Gianvito Martino. “È un traguardo importante quello raggiunto, anche se rappresenta solo la prima tappa del percorso clinico-sperimentale che porta ad una vera e propria terapia. Il mio primo pensiero va, soprattutto, alle persone malate e alle loro famiglie che hanno sostenuto la nostra ricerca in tutti questi anni. Anni tra l’altro drammatici dal punto di vista della sanità pubblica. La strada intrapresa però è ancora lunga”.

Clicca qui per leggere l’estratto originale dello studio. 

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