Via libera da parte dell’Aifa alla rimborsabilità del farmaco venetoclax in combinazione con azacitidina. La combinazione riduce il rischio di morte del 42%

Arriva una nuova terapia per i pazienti più fragili con leucemia mieloide acuta. L’Agenzia Italiana del Farmaco – Aifa ha infatti dato il via libera alla rimborsabilità del farmaco venetoclax in combinazione con azacitidina, nei soggetti malati di leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva. La combinazione riduce il rischio di morte del 42%. La notizia è emersa nel corso dell’incontro “Leucemia mieloide acuta: le nuove prospettive nella gestione della malattia”. Aifa ha anche concesso la designazione di innovatività piena, che permette l’inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi. 

La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue aggressivo che colpisce ogni anno in Italia circa 3.300 persone. La maggioranza dei casi si presenta in età avanzata; l’età media alla diagnosi è di 69 anni. I pazienti anziani o fragili, colpiti da altre patologie, non possono tollerare la chemioterapia intensiva: in questi casi, la terapia si basa su agenti ipometilanti (ovvero capaci di interferire con le alterazioni epigenetiche) che, però, inducono risposte in non più del 20% dei casi, e una sopravvivenza intorno a 10-12 mesi.  “Venetoclax – spiega Maria Teresa Voso, dell’Università di Tor Vergata – induce la morte programmata delle cellule del tumore. Il farmaco svolge, inoltre, un’attività sinergica con gli agenti ipometilanti”.

“Per la prima volta è possibile ottenere remissione complete senza ricorrere alla chemioterapia”

La sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi oggi è di circa il 28%, ma dei pazienti non idonei alla chemioterapia intensiva solo il 5% è vivo dopo 5 anni. Nello studio Viale-A, condotto su oltre 400 pazienti con nuova diagnosi non idonei a chemioterapia intensiva, il trattamento in combinazione venetoclax-azacitidina si è dimostrato più efficace rispetto alla sola azacitidina. “La sopravvivenza globale mediana è stata di 14,7 mesi rispetto a 9,6 mesi – spiega Giovanni Martinelli, Direttore Scientifico dell’Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori ‘Dino Amadori’. Il follow up a lungo termine dello studio, a 43,2 mesi, ha confermato questo vantaggio in sopravvivenza, con una riduzione del rischio di morte del 42%”.

“Inoltre – prosegue Martinelli – la remissione completa ottenuta con venetoclax più azacitidina è risultata due volte superiore (66%) rispetto alla sola azacitidina (28,3%). Circa la metà dei pazienti trattati con la combinazione ha ottenuto la remissione completa della malattia già prima dell’inizio del secondo ciclo, con una durata media della risposta di 17,5 mesi. Questi risultati hanno un rilevante significato clinico. Per la prima volta – conclude l’esperto – è possibile ottenere remissioni complete senza ricorrere alla chemioterapia”.

Fonte: Ansa.it 

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