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Approvato negli Stati Uniti il farmaco più costoso al mondo

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Il suo nome è Hemgenix ed è una terapia genica per il trattamento dell’emofilia B. Il costo è di 3,5 milioni di dollari a dose

La Food and Drug administration (Fda), ente regolatorio degli Stati Uniti d’America, ha approvato il farmaco più caro al mondo. Il suo nome è Hemgenix e si tratta di un medicinale per curare l’emofilia B, rara malattia genetica. La terapia genica, prodotta dall’azienda farmaceutica CSL Behring costerà 3,5 milioni di dollari a dose, il che lo renderà il farmaco più costo al mondo. Secondo gli studi clinici condotti fino ad ora, Hemgenix sarebbe in grado di eliminare, in più della metà dei pazienti testati, gli episodi di sanguinamento associati alla patologia, con un importante potenziale risparmio sui costi sanitari. In Europa il medicinale è ancora in fase di valutazione da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema).

Che cos’è l’emofilia B

L’emofilia B è una rara malattia genetica che colpisce un caso su 30.000 nella popolazione generale. La patologia è causata dalla mancanza di un fattore della coagulazione del sangue, proteina necessaria per bloccare le emorragie in caso di ferite. Dal momento che la malattia è collegata al cromosoma sessuale X, la maggior parte dei soggetti che manifestano i sintomi sono uomini. Tra i sintomi più comuni ci sono episodi di sanguinamento prolungato o abbondante a seguito di ferite, traumi e/o interventi chirurgici. Nei casi più gravi, i sanguinamenti possono anche avvenire spontaneamente, senza una chiara causa; questi episodi possono causare gravi complicazioni, come emorragie nelle articolazioni, nei muscoli o negli organi interni. 

Come agisce Hemgenix

Ad oggi l’emofilia B si cura somministrando il fattore di coagulazione mancante a scopo preventivo, in modo da scongiurare gli episodi di sanguinamento. Nei casi più gravi si richiede un trattamento di routine con infusioni endovenose; questo però, col tempo, può diminuire di efficacia. Hemgenix funziona invece in modo diverso. Si tratta di un vettoriale adenovirale somministrato in endovena in singola dose; al suo interno trasporta il gene per il fattore di coagulazione mancante. Una volta in circolo, il gene viene espresso nel fegato, luogo in cui produce la proteina necessaria per prevenire gli episodi di sanguinamento. 

L’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco sono state valutate in due studi clinici condotti su 57 uomini con emofilia B grave o moderatamente grave. In uno degli studi i pazienti hanno registrato un aumento dei livelli di attività del fattore di coagulazione mancante (con conseguente minore necessità di sottoporsi al trattamento a scopo preventivo) e una riduzione del 54% del tasso di eventi emorragici annuali. Le reazioni avverse più comuni associate al medicinale includevano un aumento degli enzimi epatici, cefalea, lievi reazioni legate all’infusione endovena e sintomi simil-influenzali. 

Clicca qui per leggere il comunicato della Food and Drug Amministration (Fda). 

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Elaborato nuovo intervento che riduce lo stomaco

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Secondo le prime indiscrezioni, da questo intervento ci si può attendere la perdita di una percentuale fra il 15 e il 20% del peso corporeo

Le recenti novità nel campo della chirurgia bariatrica sono sempre più frequenti. Durante il congresso dell’International Federation for the Surgery of Obesity and Metabolic Disorders (Ifso) tenutosi a Napoli, è stata presentata un’innovativa procedura per la riduzione dello stomaco, eseguita tramite l’approccio trans-orale, simile a una gastroscopia. Questo intervento, chiamato endosleeve, offre la possibilità di perdere una percentuale di peso corporeo compresa tra il 15% e il 20%, e si tratta di una gastroplastica verticale endoscopica che non richiede incisioni, evitando così la formazione di cicatrici.

“Effettuata in pochi centri selezionati, la endosleeve è una recentissima procedura bariatrica endoscopica che consente di ridurre il volume gastrico usando come accesso la bocca, proprio come avviene in una gastroscopia spiega Luigi Angrisani, presidente del congresso IfsoQuesta procedura evita quindi l’incisione chirurgica della cavità addominale consentendo una riduzione del peso in eccesso, seppur più modesta rispetto alla sleeve gastrectomy tradizionale, che può durare circa 2-3 anni”. È possibile eseguire questa procedura su pazienti con un indice di massa corporea compreso tra 30 e 40, che altrimenti non sarebbero idonei a interventi chirurgici, o su pazienti con un BMI superiore a 40, come una fase preliminare prima di considerare un intervento chirurgico tradizionale.

“La endosleeve si esegue in anestesia generale e in sala operatoria utilizzando un gastroscopio, che si fa passare attraverso la bocca, e una cucitrice endoscopica – aggiunge Angrisani. Una volta posizionato l’apparecchio nello stomaco, si procede alla sutura. La procedura, che è reversibile e ripetibile, richiede una degenza postoperatoria ridotta e un ritorno rapido alle attività quotidiane dopo solo qualche giorno”. L’endosleeve costituisce quindi una valida alternativa terapeutica mini-invasiva, che si dimostra sicura ed efficace, integrando le opzioni disponibili nella chirurgia bariatrica“Ma, in alcuni casi, può essere considerata un’alternativa per quei pazienti non candidabili all’approccio chirurgico tradizionale – spiega ancora l’esperto. Oltre a ridurre le dimensioni e il volume dell’organo, procura un effetto di regolazione sugli ormoni dell’appetito“.

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Depressione post partum: in Usa arriva la pillola che la combatte

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Il nuovo farmaco funziona più velocemente degli altri antidepressivi e va usato solo per due settimane

La Food and Drugs Administration (Fda) ha approvato in Usa la prima pillola per combattere la depressione post partum (PPD). Il nuovo farmaco è notevolmente più rapido nel suo effetto rispetto agli altri antidepressivi e deve essere usato solo per due settimane. Il suo nome è Zurzuvae e rapresenta il primo farmaco orale per il trattamento della depressione post partum.

La depressione postpartum è un episodio depressivo maggiore che colpisce tipicamente le donne dopo il parto, ma può anche manifestarsi durante le fasi successive della gravidanza. Questo disturbo può causare sentimenti debilitanti di tristezza, colpa, inutilità e, nei casi più gravi, ideazione suicidaria, mettendo a rischio la madre e il bambino. Inoltre, la depressione post partum può interrompere il legame madre-bambino, influenzando negativamente lo sviluppo fisico ed emotivo del neonato.

Un progresso significativo

Prima dell’approvazione di Zurzuvae, il trattamento per la condizione era limitato alle iniezioni endovenose somministrate da operatori sanitari solo in alcune strutture sanitarie. Questa opzione aveva delle restrizioni e non era facilmente accessibile a tutte le donne che ne avevano bisogno. L’approvazione di un farmaco orale rappresenta quindi un progresso significativo nella gestione della PPD.

Tiffany R. Farchione, MD, direttrice della Divisione di psichiatria presso il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA, ha sottolineato l’importanza di avere un trattamento per via orale per la PPD. l’esperta ha infatti dichiarato: “Avere accesso a un farmaco per via orale sarà un’opzione vantaggiosa per molte di queste donne che affrontano sentimenti estremi e talvolta pericolosi per la vita”.

L’efficacia di Zurzuvae per il trattamento della PPD negli adulti è stata dimostrata in due studi multicentrici randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo. Le partecipanti allo studio erano donne con PPD che soddisfacevano i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali per un episodio depressivo maggiore e i cui sintomi erano iniziati nel terzo trimestre o entro quattro settimane dal parto.

I risultati dei due studi

Nel primo studio, i pazienti hanno ricevuto 50 mg di Zurzuvae o placebo una volta al giorno alla sera per 14 giorni. Nel secondo studio, i pazienti hanno ricevuto un altro prodotto zuranolone che era approssimativamente uguale a 40 mg di Zurzuvae o placebo, sempre per 14 giorni. I pazienti sono stati monitorati per almeno quattro settimane dopo il trattamento di 14 giorni. I risultati hanno dimostrato che i pazienti nel gruppo Zurzuvae hanno mostrato un miglioramento significativamente maggiore dei loro sintomi rispetto a quelli nel gruppo placebo, e questo effetto positivo è stato mantenuto al giorno 42, quattro settimane dopo l’ultima dose di Zurzuvae.

Nonostante l’approvazione, ci sono alcune avvertenze importanti riguardanti l’uso di Zurzuvae. L’etichettatura del farmaco indica che potrebbe influire sulla capacità di una persona di guidare e svolgere altre attività potenzialmente pericolose. Inoltre, i pazienti potrebbero non essere in grado di valutare il proprio grado di compromissione, quindi è essenziale prestare attenzione a queste possibili implicazioni. Per ridurre il rischio di danni, i pazienti non devono guidare o utilizzare macchinari pesanti per almeno 12 ore dopo l’assunzione di Zurzuvae.

Alcune avvertenze

Gli effetti collaterali più comuni di Zurzuvae includono sonnolenza, vertigini, diarrea, affaticamento, rinofaringite (il comune raffreddore) e infezione del tratto urinario. Inoltre, è importante notare che l’uso di Zurzuvae può causare pensieri e comportamenti suicidari, quindi deve essere prescritto con attenzione e monitorato attentamente dai professionisti sanitari.

È fondamentale che le donne che assumono Zurzuvae utilizzino una contraccezione efficace durante l’assunzione e per una settimana dopo, poiché il farmaco può causare danni al feto. La dose giornaliera raccomandata per Zurzuvae è di 50 mg e dovrebbe essere assunta una volta al giorno per 14 giorni, preferibilmente la sera con un pasto grasso. Ora si attende l’approvazione dal parte dell’ente europeo, Ema, e della nostra Agenzia del farmaco.

La disponibilità di Zurzuvae come farmaco orale rappresenta una pietra miliare per la salute mentale delle donne che affrontano la PPD. Tuttavia, è importante che i pazienti siano informati sugli effetti collaterali e le precauzioni necessarie, e che consultino sempre il proprio medico prima di iniziare qualsiasi trattamento farmacologico per la PPD.

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Glioblastoma: un codice a barre ne traccia lo sviluppo

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Sviluppato un codice a barre genetico in grado di tracciare ogni cellula così da poter seguire il tumore al cervello più diffuso e aggressivo

Seguire l’evoluzione del glioblastoma, il tumore cerebrale più aggressivo, è ora possibile grazie a un ‘codice a barre’ genetico. Questa tecnologia, sviluppata dai ricercatori dell‘Irccs Policlinico San Martino di Genova con metodi avanzati di biologia molecolare e modelli computazionali, traccia ogni cellula tumorale nel tempo e nello spazio. I risultati promettenti ottenuti su un modello animale sono stati pubblicati sulla rivista Cancer Cell. Una prospettiva potenzialmente rivoluzionaria per nuove terapie mirate.

Con circa 1.500 nuovi casi l’anno in Italia, il glioblastoma è il tumore cerebrale più diffuso ma anche il più aggressivo e poco conosciuto nelle fasi iniziali. Più frequente negli uomini che nelle donne, rappresenta il 45% di tutti i tumori del cervello. “La terapia è complessa e non offre ancora una soluzione definitiva – osserva Paolo Malatesta, coautore dello studioAttualmente, l’aspettativa di vita per i pazienti è inferiore a tre anni“.

Per comprendere meglio l’evoluzione della malattia, i ricercatori del San Martino hanno messo a punto un modello di glioblastoma che ha reso possibile tracciare ogni singola cellula neoplastica, nel tempo e nello spazio. “Abbiamo introdotto nelle cellule da monitorare una sorta di codice a barre – spiega Davide Ceresa, altro coautore dello studioSi tratta di una particolare stringa di DNA che consente di seguirle grazie a sofisticate tecniche di sequenziamento”.

“Le dinamiche di competizione cellulare – aggiunge Ceresa – sembrano giocare un ruolo primario nel determinare lo sviluppo del glioblastoma, anche in stadi più avanzati della sua crescita”. Grazie all’analisi del trascrittoma, ovvero dell’insieme dei geni trascritti, i ricercatori hanno anche identificato nel gene Myc, già noto per il suo ruolo in altri tumori, uno dei maggiori responsabili di questo processo di selezione clonale. La speranza è che i risultati aiutino a trovare informazioni per conoscere e combattere meglio il glioblastoma.    

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