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Approvato negli Stati Uniti il farmaco più costoso al mondo

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Il suo nome è Hemgenix ed è una terapia genica per il trattamento dell’emofilia B. Il costo è di 3,5 milioni di dollari a dose

La Food and Drug administration (Fda), ente regolatorio degli Stati Uniti d’America, ha approvato il farmaco più caro al mondo. Il suo nome è Hemgenix e si tratta di un medicinale per curare l’emofilia B, rara malattia genetica. La terapia genica, prodotta dall’azienda farmaceutica CSL Behring costerà 3,5 milioni di dollari a dose, il che lo renderà il farmaco più costo al mondo. Secondo gli studi clinici condotti fino ad ora, Hemgenix sarebbe in grado di eliminare, in più della metà dei pazienti testati, gli episodi di sanguinamento associati alla patologia, con un importante potenziale risparmio sui costi sanitari. In Europa il medicinale è ancora in fase di valutazione da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema).

Che cos’è l’emofilia B

L’emofilia B è una rara malattia genetica che colpisce un caso su 30.000 nella popolazione generale. La patologia è causata dalla mancanza di un fattore della coagulazione del sangue, proteina necessaria per bloccare le emorragie in caso di ferite. Dal momento che la malattia è collegata al cromosoma sessuale X, la maggior parte dei soggetti che manifestano i sintomi sono uomini. Tra i sintomi più comuni ci sono episodi di sanguinamento prolungato o abbondante a seguito di ferite, traumi e/o interventi chirurgici. Nei casi più gravi, i sanguinamenti possono anche avvenire spontaneamente, senza una chiara causa; questi episodi possono causare gravi complicazioni, come emorragie nelle articolazioni, nei muscoli o negli organi interni. 

Come agisce Hemgenix

Ad oggi l’emofilia B si cura somministrando il fattore di coagulazione mancante a scopo preventivo, in modo da scongiurare gli episodi di sanguinamento. Nei casi più gravi si richiede un trattamento di routine con infusioni endovenose; questo però, col tempo, può diminuire di efficacia. Hemgenix funziona invece in modo diverso. Si tratta di un vettoriale adenovirale somministrato in endovena in singola dose; al suo interno trasporta il gene per il fattore di coagulazione mancante. Una volta in circolo, il gene viene espresso nel fegato, luogo in cui produce la proteina necessaria per prevenire gli episodi di sanguinamento. 

L’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco sono state valutate in due studi clinici condotti su 57 uomini con emofilia B grave o moderatamente grave. In uno degli studi i pazienti hanno registrato un aumento dei livelli di attività del fattore di coagulazione mancante (con conseguente minore necessità di sottoporsi al trattamento a scopo preventivo) e una riduzione del 54% del tasso di eventi emorragici annuali. Le reazioni avverse più comuni associate al medicinale includevano un aumento degli enzimi epatici, cefalea, lievi reazioni legate all’infusione endovena e sintomi simil-influenzali. 

Clicca qui per leggere il comunicato della Food and Drug Amministration (Fda). 

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Nasce nuovo strumento per la somministrazione di farmaci

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L’invenzione consiste in un vaporizzatore che consente di trasformare in pochi secondi qualsiasi molecola farmacologicamente attiva dalla fase liquida a uno stato di gas

Nasce un nuovo strumento per veicolare i farmaci attraverso la nebulizzazione. Un nuovo studio internazionale descrive l’impiego di un innovativo vaporizzatore che è stato testato sull’uomo per la somministrazione di farmaci. Si tratta di un’invenzione che consente di trasformare in poche decine di secondi qualsiasi molecola farmacologicamente attiva dalla fase liquida a uno stato di gas, aprendo la strada a nuove possibilità terapeutiche per patologie respiratorie, cerebrali, cutanee, immunologiche e oncologiche. I risultati dello studio sono pubblicati sulla rivista ‘Heliyon’ (Cell Press).

L’inventore del nuovo strumento è il fisico Bruno Brandimarte. “Per molti anni ho insegnato Biofisica applicata alla medicina – spiega l’inventore. Molti colleghi mi ponevano la seguente domanda: ‘come possiamo fare per raggiungere con i farmaci le zone profonde dell’apparato respiratorio, considerando che gli attuali aerosol si fermano ai bronchi?’ Grazie alle mie conoscenze di anatomia ultrastrutturale e di fisica molecolare, trovai l’equazione che lega la dimensione delle gocce del vapore alla frequenza vibratoria che poteva generarle. Da qui, nasce il vaporizzatore” – ha spiegato Brandimarte.

Perché è così importante il nuovo strumento

Lo studio pubblicato ha certificato l’efficacia di questa innovativa via terapeutica. Grazie ad essa, inoltre, si verifica una riduzione drastica dei dosaggi necessari, e dunque una minore tossicità e una maggiore velocità di azione. Il nuovo apparecchio, chiamato Vaporizzatore Molecolare (VM) potrà essere utilizzato nel prossimi futuro per la cura di polmoniti, sinusiti, Parkinson. Ma anche tumori e malattie infettive (Covid incluso) tramite la somministrazione di vaccini e terapie con anticorpi monoclonali secondo schemi posologici del tutto innovativi per via del basso impatto sul paziente. La versatilità di impiego del VM consente di ‘colpire’ in modo mirato target specifici effettuando una medicina di precisione. Di conseguenza implica una vantaggiosa riduzione della concentrazione minima efficace rispetto alle somministrazioni per via sistemica disponibili oggi (orale, intramuscolare, endovenosa).

Vediamo le principali caratteristiche del nuovo strumento.
1) Innanzitutto, un tempo di vaporizzazione di poche decine di secondi, molto utile per la terapia inalatoria nei bambini.
2) La dimensione delle micro-gocce che costituiscono il vapore sono di circa 0,2/0,3 micron; tanto piccole che il vapore si comporta da gas.
3)In terzo luogo, l’assenza di condensazione: tale caratteristica, completamente assente negli aerosol, consente di raggiungere le zone profonde dell’apparato respiratorio (alveoli polmonari). L’assenza di condensazione è fondamentale anche per lo sviluppo di un innovativo sistema di umidificazione di soggetti intubati.
4)Infine, l’erogazione a ‘pressione positiva’, fondamentale per impiego in neonatologia e pediatria, su pazienti molto piccoli che non sono in grado di controllare volontariamente l’inspirazione.

Clicca qui per leggere l’estratto originale dello studio.

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Tumore del sangue raro e aggressivo: via libera alla prima terapia

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L’Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania. Si tratta della prima e unica terapia per questa patologia

Al via la prima e unica terapia contro un tipo di tumore del sangue raro e aggressivo. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha infatti approvato la rimborsabilità di tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti colpiti dalla neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN): si tratta di un tumore del sangue raro e con prognosi severa caratterizzato dalla iper-espressione dell’antigene CD123. Il nuovo farmaco rappresenta la prima e unica terapia specifica per questa grave forma di cancro.

La malattia si presenta generalmente all’esordio con lesioni cutanee di colore scuro, multiple e infiltranti. Nel suo decorso può interessare il midollo osseo, il sistema nervoso centrale e i linfonodi, diventando così una patologia sistemica. Ha un’incidenza molto bassa, sono meno di cento i nuovi casi ogni anno in Italia, e solo di recente ha trovato una definizione adeguata. Oggi è classificata all’interno delle neoplasie mieloidi aggressive

L’Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania. Il provvedimento di Aifa segue l’approvazione a livello europeo. Tagraxofusp è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva contro l’antigene CD123. Nello studio registrativo, che ha coinvolto 89 pazienti, il farmaco ha determinato una risposta complessiva del 75% con remissione di malattia del 57%. Il 51% dei pazienti in remissione è stato poi sottoposto, con successo, al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. 

“Tagraxofusp è in grado di portare la neoplasia in remissione, che può essere consolidata con il trapianto di cellule staminali emopoietiche, migliorando così la probabilità di guarigioneha affermato Emanuele Angelucci, Direttore Struttura Complessa di Ematologia e Terapie cellulari del ‘San Martino’ di Genova. L’unico trattamento in grado di raggiungere questo importante risultato era proprio il trapianto, ma non tutti i pazienti potevano sottoporvisi. Tagraxofusp rappresenta una terapia che sa di svolta – ha concluso l’esperto.

Fonte: Ansa.it. 

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Tumore del sangue

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Classifica migliori ospedali al mondo: i primi tre sono americani

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Appena pubblicata la nuova classifica annuale ‘World’s Best Hospitals 2023’ di Newsweek. Il primo ospedale italiano è il ‘Gemelli’ di Roma, piazzato al 38° posto 

Appena stilata e pubblicata la nuova classifica annuale di Newsweek relativa ai migliori ospedali al mondo. La classifica, che prende il nome di ‘World’s Best Hospitals 2023’ elenca i migliori ospedali in 28 diversi paesi da tutto il mondo, tra cui Usa, Italia, Regno Unito, Germania, Spagna e Francia. Il podio è ancora una volta occupato tra tre nosocomi statunitensi: la ‘Mayo Clinic’ di Rochester, la ‘Cleveland Clinic’ di Cleveland e il ‘Massachusetts General Hospital’ di Boston, rispettivamente il primo, secondo e terzo gradino della classifica stilata dal settimanale Usa. Il lavoro è svolto in collaborazione con la società di dati Statistica. 

I paesi sono stati selezionati sulla base di molteplici fattori di comparabilità. Fattori come standard di vita/aspettativa di vita, dimensioni della popolazione, numero di ospedali e disponibilità di dati. I punteggi invece sono calcolati, per ciascun ospedale, in base a 4 indicatori ponderati: valutazioni tra pari, esperienza del paziente, metriche di qualità ospedaliera e implementazione delle valutazioni di esito su riscontri dei pazienti-PROM. 

Per il terzo anno consecutivo il primo ospedale italiano è il Policlinico ‘Gemelli’ di Roma che si piazza al 38° gradino della classifica. Tra gli europei svetta il ‘Karolinska Universitetssjukhuset’ di Solna in Svezia che si piazza al 6° posto assoluto. Segue a ruota, alla 7° posizione, il tedesco ‘Charitè – Universitätsmedizin’ di Berlino. All’ottavo gradino, invece, il ‘Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière’ di Parigi. Tornando agli italiani, dopo il Gemelli troviamo il ‘Niguarda’ di Milano al 60° pèosto assoluto, e il ‘San Raffaele’ (sempre di Milano) al 64°, tallonato dal ‘Sant’Orsola’ di Bologna che prende la sessantacinquesima posizione mondiale.

Clicca qui per leggere la classifica completa.

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