Le autorità regolatorie hanno riconosciuto il beneficio apportato dalla nuova cura ai pazienti affetti dalla terribile patologia

La Commissione europea ha approvato una nuova terapia: si tratta di ivosidenib, target therapy sviluppata da Servier, azienda farmaceutica francese. Sono due le indicazioni autorizzate per ivosidenib: in associazione con azacitidina per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) di nuova diagnosi con una mutazione dell’isocitrato deidrogenasi-1 (IDH1) non idonei a ricevere la chemioterapia di induzione standard; in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma (Cca) localmente avanzato o metastatico con una mutazione (IDH1), precedentemente trattati con almeno una linea di terapia sistemica.

Formulato in compresse, ivosidenib è il primo e unico inibitore di IDH1 approvato in Europa. Ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, dopo che le autorità regolatorie hanno riconosciuto il beneficio apportato ai pazienti rispetto alle terapie disponibili a valle di due differenti studi globali multicentrici randomizzati: lo studio ClarlDHy (colangiocarcinoma) e Studio Agile (leucemia mieloide acuta).

Arnaud Lallouette, M.D., Executive Vice President, Global Medical & Patient Affairs di Servier, commenta: “La prognosi per i pazienti con diagnosi di leucemia mieloide acuta o colangiocarcinoma è sempre stata infausta, con opzioni terapeutiche molto limitate. Con l’approvazione da parte della Commissione europea, ivosidenib è ora il primo inibitore mirato di IDH1 approvato in Europa. Questo conferma sempre di più la nostra leadership scientifica nel setting delle mutazioni IDH1 e il nostro impegno nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per i pazienti affetti da tumori difficili da trattare”

Anche Philippe Gonnard, M.D., Executive Vice President, Global Product Strategy di Serviercommenta con entusiasmo l’efficacia della nuova terapia. “Le mutazioni di IDH1 sono i principali fattori di progressione di malattia nella leucemia mieloide acuta e nel colangiocarcinoma, patologie che spesso vengono diagnosticate in fase avanzata e quindi bisognose di un’opzione terapeutica mirata. Lo sviluppo di nuove terapie come ivosidenib, con un meccanismo d’azione diverso dai chemioterapici tradizionali, offre ai pazienti nuove opzioni terapeutiche in grado di aumentare l’aspettativa e la qualità di vita”.

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A seguito dei negoziati, l’accordo prevede la conversione delle dosi originariamente contrattate in ordini facoltativi

L’Unione europea e BioNTech-Pfizer hanno concluso un nuovo accordo per ridurre il numero di consegne dei vaccini contro il Covid pattuite nel terzo contratto di acquisto siglato tra le due parti nel 2021, durante la pandemia. Le dosi inizialmente contrattate potranno essere convertite in ordini facoltativi, dietro pagamento di una tariffa. La somma sarà deducibile nel caso in cui i Paesi decidano di acquistare ulteriori dosi in futuro. Inoltre, l’accordo prevede l’estensione fino a 4 anni, a partire da ora, del periodo in cui i Paesi potranno ricevere i vaccini, compresi quelli adattati alle nuove varianti.

Ma facciamo un passo indietro. Il 20 maggio 2021, la Commissione europea, in collaborazione e per conto degli Stati membri, aveva firmato un terzo contratto con BioNTech-Pfizer per l’acquisto di 900 milioni di dosi di vaccino, con l’opzione di acquistare altre 900 milioni di dosi. Metà delle consegne erano state concordate per il 2021 e il 2022, mentre l’altra meta nel 2023. Il miglioramento della situazione epidemiologica ha portato a un surplus di vaccini. A fine 2022 i ministri della Salute Ue hanno dunque chiesto di ridurre il numero di dosi e prolungare il periodo di consegna. Gli accordi di acquisto con gli sviluppatori di vaccini, “sono giuridicamente vincolanti e non possono essere modificati unilateralmente“ – ha spiegato Bruxelles in una nota.

A seguito dei negoziati con la casa farmaceutica, l’accordo di oggi prevede quindi la conversione delle dosi originariamente contrattate in ordini facoltativi. Un passaggio per il quale si pagherà una tariffa deducibile dal prezzo che gli Stati membri dovrebbero pagare per le dosi opzionali aggiuntive se in futuro decideranno di attivarle. L’accordo prevede infatti che i Paesi possano continuare ad avere accesso a dosi aggiuntive fino al volume originariamente contrattato fino alla fine del contratto, nel caso debbano far fronte a una nuova ondata epidemica.

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Il suo Dna ha rallentato lo sviluppo della malattia. Ne parla un’analisi descritta sulla prestigiosa rivista ‘Nature Medicine’

Le mutazioni genetiche possono togliere così come possono dare. Parliamo in questo caso di anni di vita, quelli di cui ha beneficiato un uomo colombiano che, portatore della variante genetica Presenilina 1, avrebbe dovuto sviluppare una forma precoce di Alzheimer entro i 40 anni. Non è andata così. Egli ha condotto una vita normale fino ai 67 anni, quando effettivamente sono comparsi i primi segnali del declino cognitivo moderato. L’uomo è poi morto nel 2019 a 74 anni. Quello che è successo è stato descritto su Nature Medicine da un team dell’Università di Antioquia di Medellin.

In particolare, dalle scansioni cerebrali è emerso il processo di atrofizzazione del cervello, con la presenza di placche di beta amiloide e grovigli di proteina tau tipiche di persone che soffrono di demenza grave. Ma tutto ciò è avvenuto decenni dopo il previsto grazie a una seconda mutazione genetica, che ha di fatto annullato gli effetti della prima. In questo caso, il gene coinvolto è Reln, già noto per codificare la proteina reelina, correlata a oltre venti anni di resistenza alla forma ereditaria di Alzheimer che aveva colpito l’uomo. La mutazione ha protetto una piccola porzione del cervello del paziente, la corteccia entorinale, essenziale per la memoria. In quell’aria, i livelli di proteina tau erano molto bassi.

In genere, i portatori della mutazione Presenilina 1 cominciano ad accumulare placche amiloidi già a 20 anni. A 30 anni compaiono anche gli accumuli dell’altra proteina coinvolta nello dell’Alzheimer, la tau. I primi disturbi cognitivi si manifestano ai 45 anni, e prima dei 50 ai pazienti ricevono la diagnosi di demenza conclamata. Di solito queste persone muoiono intorno ai 60 anni. Gli scienziati colombiani studiano da anni il fenomeno su un vasto gruppo di pazienti connessi da vari legami di parentela. Su un campione di 6.000 persone, i ricercatori hanno scoperto che ben 1.200 di esse presentavano questa pericolosa mutazione. 

Clicca qui per leggere l’estratto originale dello studio pubblicato su Nature Medicine.

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